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Nuevo Gene Therapy para la caja fuerte probada pérdida de Vision en seres humanos
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En un ensayo clínico pequeño y preliminar, los investigadores de Johns Hopkins y sus colaboradores han mostrado que una terapia génica experimental que utiliza virus para introducir un gen terapéutico en el ojo es segura y que puede ser eficaz en preservar la visión de la gente con la degeneración macular relativa a la edad mojada (AMD).
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AMD es una causa principal de la pérdida en los E.E.U.U., el afectar de la visión 1,6 millones de americanos estimados. La enfermedad es marcada por el crecimiento de los vasos sanguíneos anormales que se escapan el líquido en la porción central de la retina llamaron el macula, que utilizamos para leer, conducir y reconocer caras.
El estudio publicó el 16 de mayo en The Lancet, divulga un nuevo acercamiento emocionante en el cual un virus, similar al frío común, pero alterado en el laboratorio de modo que no pueda causar enfermedad, se utilice como portador para un gen y se inyecte en el ojo. El virus penetra las células y los depósitos retinianos un gen, que da vuelta a las células en las fábricas para las producciones de una proteína terapéutica, llamado sFLT01.
Los vasos sanguíneos anormales que causan AMD mojado crecen porque los pacientes han aumentado la producción del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) en sus retinas. Los tratamientos actuales requieren inyecciones de las proteínas directamente en el ojo que atan y desactivan VEGF, reduciendo el líquido en el macula y mejorando la visión. Sin embargo, las proteínas terapéuticas salen el ojo a lo largo de un mes, así que los pacientes con AMD mojado necesitan generalmente volver la clínica para más inyecciones a cada seis a ocho semanas para evitar pérdida de la visión. Los especialistas de ojo dicen que la carga y el malestar del régimen es responsables de muchos pacientes que no consiguen inyecciones tan con frecuencia como necesitan, causando pérdida de la visión.
Porque los virus penetran naturalmente las células y se van detrás del material genético, los investigadores diseñaron su virus para apuntar las células retinianas y para proveer de ellas un gen que produce sFLT01. Así, las células retinianas se convierten en las fábricas que producen la proteína terapéutica — potencialmente eliminación de la necesidad de inyectarla en varias ocasiones.
“Este estudio preliminar es un paso pequeño pero prometedor hacia un nuevo acercamiento que no sólo reduzca visitas del doctor y la ansiedad y el malestar asociados a las inyecciones repetidas en el ojo, pero puede mejorar resultados a largo plazo porque la supresión prolongada de VEGF es necesaria preservar la visión, y eso es difícil de alcanzar con las inyecciones repetidas porque la vida consigue a menudo de la manera,” dice Peter Campochiaro, el George S. y a Dolores D. Eccles Professor de la oftalmología en la Facultad de Medicina de la Universidad John Hopkins.
El ensayo clínico de la fase 1 implicó 19 hombres y mujeres, 50 años o más viejos con AMD mojado avanzado.
Dividieron a los participantes en cinco diversos grupos que recibieron dosis cada vez mayores de 2X10^8 a las partículas virales 2X10^10 que contenían el gen terapéutico en 0,05 ml de líquido. A los investigadores para las muestras de reacciones adversas examinó a cada grupo por lo menos cuatro semanas antes de administrar una dosis más alta al grupo siguiente.
Después de que el virus depositara el gen, las células comenzaron a secretar sFLT01 que limitan a VEGF y lo previnieron de salida y del crecimiento estimulantes de los vasos sanguíneos anormales. La meta está para las células retinianas infectadas por el virus para producir bastante sFLT01 para parar permanentemente la progresión de AMD.
Después de supervisar a los primeros tres grupos y de no encontrar ninguna toxicidad dosis-limitadora, los investigadores administraron la dosis máxima a un grupo de diez participantes y no observaron ningún efecto secundario serio.
“Incluso en la dosis más alta, el tratamiento era muy seguro. Encontramos que no había casi reacciones adversas en nuestros pacientes,” Campochiaro dice.
Por seguridad y razones éticas, compusieron al grupo de estudio de la gente para quien los tratamientos aprobados estándar eran muy poco probable recuperar la visión, significando en parte que solamente 11 de los 19 tenían el potencial para la reducción flúida. De esos 11 pacientes, cuatro mostraron mejoras espectaculares. La cantidad de líquido en sus ojos caídos de severo casi nada, apenas como qué se observa con el tratamiento estándar óptimo, Campochiaro dice. Además, dos otros participantes mostraron una reducción parcial en la cantidad de líquido en sus ojos.
Cinco participantes no mostraron ninguna reducción en los niveles flúidos. , Los investigadores dicen, encontraron asombrosamente que todos los pacientes que no mostraron la mejora tenían anticuerpos preexistentes al virus AAV2.
De ese resultado, los investigadores concluyen que incluso si otros estudios afirman la seguridad y el valor de su terapia génica, él pueden tener limitaciones para el uso amplio. Eso es porque un sesenta por ciento estimado de la población de los E.E.U.U. ha sido la infección con el virus adeno-asociado, la familia de virus a los cuales AAV2 pertenece, y ha construido una inmunidad a ella. Los investigadores creen que en estos pacientes, el sistema inmune destruyó el virus antes de que podría insertar el gen terapéutico.
“Los números son pequeños y muestran simplemente una correlación, así que no sabemos si los anticuerpos del suero son definitivamente un impedimento, pero más trabajo es necesario determinar esto,” Campochiaro explica.