Ver traducción automática
Esta es una traducción automática. Para ver el texto original en inglés haga clic aquí
#Novedades de la industria
{{{sourceTextContent.title}}}
La nueva técnica permite una terapia Gen-que corrige más segura
{{{sourceTextContent.subTitle}}}
Los científicos de la Universidad de Texas en Austin tomaron una medida importante hacia curaciones gen-que corregían más seguras para los desordenes peligrosos para la vida, del cáncer al VIH a la enfermedad de Huntington, desarrollando una técnica que puede manchar corregir errores una herramienta popular sabida mientras que CRISPR hace al genoma de un individuo. La investigación aparece hoy en la célula del diario.
{{{sourceTextContent.description}}}
Los científicos utilizan ya la herramienta gen-que corrige llamada CRISPR para corregir el código genético de casi cualquier organismo. el corregir CRISPR-basado del gen tendrá un impacto enorme en salud humana. Más que docena ensayos clínicos que emplean CRISPR en las células humanas están según se informa ya en curso, pero el acercamiento es imperfecto. En teoría, el gen-corregir debe trabajar como la fijación de un error tipográfico que se repite en un documento con una característica auto-correcta, pero las molécula-proteínas de CRISPR que encuentran y corrigen genes-a veces para apuntar los genes incorrectos, actuando más bién una característica auto-correcta que dé vuelta a palabras correctamente deletreadas en los errores tipográficos. Corregir el gen incorrecto podía crear nuevos problemas, tales como hacer las células sanas llegar a ser cacerígenas.
El equipo de UT Austin desarrolló una manera de probar rápidamente una molécula de CRISPR a través del genoma entero de una persona para prever otros segmentos de la DNA que puede ser que obre recíprocamente con además de su blanco. Este nuevo método, dicen, representan un paso significativo hacia doctores de ayuda para adaptar terapias génicas a los pacientes individuales, asegurando seguridad y eficacia.
“Usted y yo diferencia en cerca de 1 millón de puntos en nuestro código genético,” dice Ilya Finkelstein, un profesor adjunto en el departamento de ciencia biológicas moleculares en UT Austin y al investigador principal del proyecto. “Debido a esta diversidad genética, el corregir humano del gen será siempre una terapia aduana-adaptada.”
Los investigadores llevaron un acercamiento de DIY desarrollar el equipo y el software para su técnica, usando tecnología existente del laboratorio para desarrollar el CAMPEÓN, o a Chip Hybridized Affinity Mapping Platform. El corazón de la prueba es un genoma estándar de la siguiente generación que ordena el microprocesador ya ampliamente utilizado en la investigación y la medicina. Dos otros elemento-diseños dominantes para un soporte impreso tridimensional que sostenga el microprocesador bajo un microscopio y software el equipo convertido para analizar resultado-son fuente abierta. Como consecuencia, otros investigadores pueden replicar fácilmente la técnica en los experimentos que implican CRISPR.
“Si vamos a utilizar CRISPR para mejorar la salud de la gente, necesitamos asegurarnos de que minimicemos daño colateral, y este trabajo muestra una manera de hacer eso,” dice Stephen Jones, un investigador postdoctoral en UT Austin y a uno de tres autores de la co-ventaja del papel.
Andy Ellington, un profesor en el departamento de ciencia biológicas moleculares y el vicepresidente para la investigación de los laboratorios de investigación aplicados en UT Austin, es co-autor del papel. Él dice que este método también ilustra los beneficios añadidos imprevisibles de nuevas tecnologías.
“La secuencia del genoma de la siguiente generación fue inventada para leer los genomas, pero aquí hemos dado vuelta a la tecnología en su cabeza para permitir que caractericemos cómo CRISPR obra recíprocamente con los genomas,” decimos Ellington. La “gente inventiva como Ilya toma nuevas tecnologías y las amplía en nuevos reinos.”
Este trabajo puede también ayudar a investigadores a predecir con qué DNA divide cierta molécula de CRISPR en segmentos obrará recíprocamente incluso antes de probarla en un genoma real. Eso es porque están destapando las reglas subyacentes que las moléculas de CRISPR utilizan para elegir sus blancos. Por ejemplo, encontraron que la molécula de CRISPR que probaron, llamado Cascade, prestan menos atención a cada tercera letra en secuencias de ADN que a las otras.
“Tan si buscaba la palabra ‘camisa’ y en lugar de otro encontró la palabra ‘corta, ‘puede ser que sea fina con ese,” dice a Jones.
Eso suena antiintuitivo, pero puede ser realmente útil. CRISPR originó de una defensa natural en las bacterias usadas para guardar contra los virus invasores que se desarrollan rápidamente. Una buena defensa considera a través cambios leves en el código genético viral.
Conocer estas reglas llevará para mejorar los modelos de ordenador para predecir con qué segmentos de la DNA es probable una molécula específica de CRISPR obrar recíprocamente. Y eso puede ahorrar tiempo y el dinero en desarrollar terapias génicas personalizadas.