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Gene Therapy Lets una anemia de células falciformes adolescente francesa de Dodge
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Una adolescencia francesa que fue dada la terapia génica para la anemia de células falciformes más hace de dos años ahora tiene bastantes glóbulos rojos correctamente de trabajo para esquivar los efectos del desorden, investigadores divulga.
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La caja del primero-en--mundo se detalla en New England Journal de la semana pasada de la medicina.
Cerca de 90.000 personas en los E.E.U.U., sobre todo negros, tienen la célula falciforme, la primera enfermedad para la cual una causa molecular fue encontrada. Por todo el mundo, cerca de 275.000 bebés nacen con ella cada año.
Las “cuestiones del disgusto de la raza y del estigma han sombreado la historia de su tratamiento médico,” incluyendo una época cuando los negros que llevan el mún gen fueron impulsados para no tener niños, estimulando acusaciones del genocidio, Keith Wailoo de la Universidad de Princeton escribió en un artículo separado en el diario.
La enfermedad es causada por un solo error tipográfico en el alfabeto de la DNA del gen para la hemoglobina, la materia en glóbulos rojos que lleva el oxígeno. Cuando es defectuosa, la hoz de las células en una forma creciente, vasos sanguíneos minúsculos de obstrucción y combates el causar del dolor extremo y a veces de más problemas graves tales como movimientos y daño del órgano. Guarda a mucha gente de jugar deportes y de disfrutar de otras actividades de la vida normal.
Un trasplante de la célula madre de un hermano sangre-hecho juego es una curación potencial, pero en los E.E.U.U., más poco de uno en cinco personas tiene un donante como eso. Las crisis del dolor se tratan con transfusiones y drogas de sangre, pero son un arreglo temporal. Esperanza de las ofertas de la terapia génica de duradera.
Trataron al muchacho, ahora 15, en el hospital de niños de Necker en París en octubre de 2014. Los investigadores le dieron un gen, tomado por sus células madres de la sangre, para ayudar a prevenir sickling. Ahora, sobre la mitad de sus glóbulos rojos tenga hemoglobina normal; él no ha necesitado una transfusión desde tres meses después de su tratamiento y está de todas las medicinas.
“No es una curación sino que no importa,” porque la enfermedad se esquiva, dijo con eficacia a Philippe Leboulch, que ayudó a inventar la terapia y ayudó al azulejo encontrado bio en Cambridge, Massachusetts, la compañía que trató al muchacho. El trabajo fue apoyado por una concesión de la agencia de la investigación del gobierno francés.
El azulejo ha tratado por lo menos seis otros en los E.E.U.U. y la Francia. Los resultados completos no se han divulgado, pero la terapia génica no ha tomado para celebrar también en algunos de ellos como hizo en la adolescencia francesa. Los investigadores piensan que saben por qué y que están ajustando métodos para intentar hacer mejor.
Dos otros estudios de la terapia génica para la célula falciforme están en curso en los E.E.U.U. - en el hospital de niños de la Universidad de California, de Los Angeles y de Cincinnati - y otros están a punto de comenzar en el hospital de niños de Harvard y de Boston usando acercamiento un poco diverso.
“Este trabajo da considerable promesa” para una solución a un problema muy común, dijo al Dr. Stuart Orkin, médico del hospital de niños de Boston que sea inventor en una patente relacionada con corregir del gen.
“Los resultados son muy buenos en este paciente,” él dijo de la adolescencia francesa. “Muestra que la terapia génica está en el buen camino.”