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Científicos chinos trataron de tratar el VIH con CRISPR
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No curaron el VIH, pero los expertos siguen entusiasmados con ello.
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Los científicos en China han utilizado la tecnología de edición genética CRISPR para tratar a un paciente con VIH, pero no lo curó, según un nuevo estudio.
El trabajo, publicado hoy (11 de septiembre) en The New England Journal of Medicine, marca la primera vez que esta herramienta de edición genética en particular se ha utilizado en una terapia experimental contra el VIH, según los autores, de la Universidad de Pekín en Beijing.
Aunque el tratamiento no controlaba la infección por VIH del paciente, la terapia parecía segura - los investigadores no detectaron ninguna alteración genética no intencionada, lo cual ha sido una preocupación en el pasado con las terapias genéticas.
Los expertos elogiaron el trabajo como un primer paso importante para poder utilizar CRISPR, una herramienta que permite a los investigadores editar con precisión el ADN para ayudar a los pacientes con VIH.
"Hicieron un experimento muy innovador con un paciente y fue seguro", señaló el Dr. Amesh Adalja, especialista en enfermedades infecciosas y académico principal del Centro Johns Hopkins para la Seguridad de la Salud en Baltimore, que no participó en el estudio. "Debe ser visto como un éxito."
El nuevo estudio es muy diferente del caso polémico y sin relación de un científico chino que usó CRISPR para editar los genomas de los bebés gemelos en un intento de hacerlos resistentes al VIH. En ese caso, el científico chino editó el ADN de los embriones, y estas alteraciones genéticas pueden ser transmitidas a la siguiente generación. En el nuevo estudio, las ediciones de ADN se realizaron en células adultas, lo que significa que no se pueden transmitir
El estudio involucró a un solo paciente con VIH que también había desarrollado leucemia, un tipo de cáncer de sangre. Como resultado, el paciente necesitaba un trasplante de médula ósea. Así que los investigadores usaron esta oportunidad para editar el ADN en las células madre de la médula ósea de un donante antes de transplantar las células al paciente
Específicamente, los investigadores usaron CRISPR para eliminar un gen conocido como CCR5, que proporciona instrucciones para una proteína que se encuentra en la superficie de algunas células inmunitarias. El VIH utiliza esta proteína como un "puerto" para entrar en las células
El pequeño porcentaje de personas que naturalmente tienen una mutación en el gen CCR5 son resistentes a la infección por VIH
Es más, las únicas dos personas en el mundo que se creían "curadas" del VIH -conocidas como el paciente de Berlín y el paciente de Londres- tenían el virus aparentemente eliminado de sus cuerpos después de recibir trasplantes de médula ósea de donantes que tenían la mutación natural CCR5.
Sin embargo, debido a que puede ser difícil encontrar donantes de médula ósea con esta mutación en particular, los investigadores plantearon la hipótesis de que las células donadoras genéticamente editadas podrían tener el mismo efecto.
Un mes después de que el paciente recibió el trasplante, su leucemia estaba en remisión completa. Las pruebas también demostraron que las células madre genéticamente modificadas podían crecer en su cuerpo y producir células sanguíneas. Estas células genéticamente modificadas persistieron en el cuerpo del paciente durante los 19 meses que se le dio seguimiento.
Además, los investigadores no vieron ningún efecto "fuera de objetivo" de la edición del gen CRISPR, lo que significa que la herramienta no introdujo cambios genéticos en lugares donde no estaba prevista o podría causar problemas.
Sin embargo, cuando el paciente dejó de hablar brevemente de sus medicamentos contra el VIH como parte del estudio, los niveles del virus aumentaron en su cuerpo, y tuvo que empezar a tomar su medicamento de nuevo. Esta respuesta fue diferente a la de los pacientes de Berlín y Londres, que pudieron permanecer libres de VIH sin tomar medicamentos.
La baja respuesta en el paciente de Beijing probablemente ocurrió, en parte, porque el proceso de edición genética no fue muy eficiente. En otras palabras, los investigadores no pudieron eliminar el gen CCR5 en todas las células donantes
Aún así, "creemos que esta estrategia[es] un enfoque prometedor para la terapia génica" del VIH, dijo el autor principal del estudio Hongkui Deng, profesor de biología celular de la Universidad de Pekín, a Live Science.
Una manera potencial de mejorar el proceso de edición genética sería comenzar con las llamadas células madre pluripotentes, que tienen el potencial de formar cualquier tipo de célula en el cuerpo, señaló Deng. Los investigadores editarían estas células con CRISPR para inactivar el CCR5, y luego convencerían a las células para que se convirtieran en las células madre sanguíneas utilizadas para los trasplantes de médula ósea. Esta estrategia podría resultar en un mayor número de células donantes que tengan el gen CCR5 editado, aseguró Deng.
Es importante señalar que este tipo de tratamiento de terapia génica sólo era posible porque el paciente también necesitaba un trasplante de médula ósea, por lo que no es algo que se pueda aplicar en su forma actual al paciente VIH promedio.
"Estos no son individuos comunes con VIH", dijo Adalja a Live Science. "Se trata de personas que tienen VIH y que también necesitan un trasplante de médula ósea", dijo. Adalja agregó que un trasplante de médula ósea puede ser un procedimiento peligroso.
Aunque la mutación CCR5 protege contra el VIH, algunos estudios sugieren que la modificación genética podría tener otros efectos dañinos. Por ejemplo, un estudio publicado a principios de este año encontró que la mutación natural CCR5 estaba relacionada con un mayor riesgo de muerte prematura. Sin embargo, los investigadores notaron que con su tratamiento para el VIH, están modificando el gen CCR5 sólo en las células madre sanguíneas, lo que no afectaría al gen CCR5 en otros tejidos del cuerpo.
En un editorial que acompaña al estudio, el Dr. Carl June, director del Centro de inmunoterapias celulares de la Facultad de medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, aseguró que las investigaciones futuras que utilicen CRISPR para el VIH deben dar seguimiento a los participantes durante períodos aún más prolongados, ya que los efectos perjudiciales de la terapia genética, como el cáncer, podrían tardar años en aparecer. June, que no participó en el nuevo estudio, realizó anteriormente terapia génica para el VIH, aunque no con CRISPR.