Mismo tratamiento para diferentes enfermedades

¿Cuántos de los "medicamentos dirigidos contra el cáncer" aprobados conoce?

01¿Qué es el pancáncer?

Para permitir un mayor análisis de los puntos en común y las diferencias entre las enfermedades en los tipos de cáncer y los órganos de origen, se lanzó el programa Pan-Cancer (Pan Cancer) en la reunión de TCGA en Santa Cruz, California, el 26 y 27 de octubre de 2012). El objetivo de Pan-Cancer es recopilar conjuntos de datos TCGA coherentes y consistentes en todos los tipos de tumores y plataformas, luego analizar e interpretar estos datos. Pan-Cancer no se refiere a un tumor específico. A través del análisis de pancáncer, podemos encontrar similitudes y diferencias entre los cambios genómicos y celulares en diferentes tipos de tumores y encontrar algunos patrones generales.

02 Investigación Clínica (NCI-MATCH)

El Programa de Selección de Tratamiento de Análisis Molecular del Instituto Nacional del Cáncer (NCI-MATCH) es el estudio de medicina de precisión más grande jamás realizado por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para estudiar las condiciones independientemente del tipo de tumor que tenga un paciente. (Localización y tipo patológico del cáncer). El tratamiento de pacientes con tumores por mutaciones genéticas específicas con los medicamentos correspondientes se está enfocando en el creciente número de dianas oncológicas y medicamentos dirigidos, y en encontrar métodos más efectivos para evaluar la eficacia de los medicamentos en ensayos clínicos.

Basket Test - (misma enfermedad y mismo tratamiento)

El ensayo de canasta fue propuesto por primera vez por la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR) en 2014 como un ensayo clínico innovador para la medicina del cáncer de precisión. Los ensayos combinados se refieren a centrarse en múltiples tipos de tumores con la misma mutación genética que los objetos de investigación, en lugar de romper el marco de la ubicación del tumor y las características morfológicas en función de la ubicación del tumor y el tipo patológico.

Es decir, siempre que un paciente tenga un tumor con una mutación genética específica, se puede considerar su inclusión en un ensayo clínico para una terapia farmacológica dirigida específica, que es esencialmente un fármaco para diferentes tumores.

Prueba de paraguas - (misma enfermedad pero diferente tratamiento)

El ensayo Umbrella es un ensayo clínico prospectivo que evalúa múltiples terapias dirigidas para una sola enfermedad estratificada en múltiples subgrupos (basado en biomarcadores predictivos u otros factores de riesgo predictivos del paciente).

La prueba del paraguas compara cierto tipo de enfermedad con un paraguas, como sostener un gran paraguas (como el cáncer de pulmón), reuniendo diferentes genes impulsores del cáncer de pulmón, como KRAS, EGFR, ALK, etc., bajo el mismo paraguas. El paraguas es completar la detección de diferentes objetivos al mismo tiempo y luego asignar diferentes medicamentos dirigidos precisos de acuerdo con diferentes genes objetivo.

03 Aplicación Clínica

Medicamento pancanceroso aprobado (inhibidor de molécula pequeña)

1）Larotrectinib

El 26 de noviembre de 2018, Bayer anunció que la FDA de EE. UU. aprobó el fármaco dirigido larotrectinib (nombre comercial: Vitrakvi) para el tratamiento de pacientes portadores de fusiones del gen NTRK con mutaciones desconocidas de resistencia adquirida, metástasis o resección quirúrgica que puede provocar complicaciones graves, adultos y pacientes pediátricos con tumores pansólidos sin opciones de tratamiento alternativas satisfactorias o que han fracasado en la terapia previa. Este es el primer fármaco dirigido no relacionado con tumores/tejidos aprobado por la FDA de EE. UU., que causó sensación mundial durante un tiempo.

El 13 de abril de 2022, Bayer anunció que la NMPA de China aprobó el lanzamiento del fármaco dirigido cápsulas de sulfato de larotrectinib (nombre comercial: Vitech) para el tratamiento de pacientes con fusiones del gen NTRK, con mutaciones de resistencia adquiridas desconocidas, metástasis localmente avanzadas o resección quirúrgica. puede dar lugar a complicaciones graves, en pacientes adultos y pediátricos con tumores pansólidos sin opciones de tratamiento alternativas satisfactorias o en quienes ha fracasado el tratamiento anterior.

2）entrectinib

2019, 15 de agosto de 2019 La FDA aceleró la aprobación de Entratinib (ROZLYTREK) para pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos mayores de 12 años con fusiones del gen del receptor neurotrófico de tirosina quinasa (NTRK) sin mutaciones de resistencia adquiridas conocidas, que son metástasis o resección quirúrgica lo que puede resultar en complicaciones graves, progresión después del tratamiento o sin un estándar de atención satisfactorio. Además, la FDA aprobó entrectinib para adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) metastásico con tumores ROS1 positivos.

▲（Fuente: sitio web oficial de la FDA）

Dabrafenib）+ Trametinib）

El 22 de junio de 2022, la FDA aprobó la terapia de combinación de inhibidores de BRAF/MEK de dabrafenib y trametinib para el tratamiento de 6 pacientes que han progresado después de la terapia anterior y no tienen opciones de tratamiento alternativas satisfactorias. Pacientes adultos y pediátricos mayores de edad con tumores sólidos irresecables o metastásicos con mutación BRAF V600E. El régimen de combinación de dabrafenib + trametinib no es adecuado para pacientes con cáncer colorrectal debido a la conocida resistencia intrínseca a la inhibición de BRAF. Dabrafenib no está indicado para pacientes con tumores sólidos BRAF de tipo salvaje.